12 августа 2022. Российский ребенок умер после приема дорогостоящего лекарства "Золгенсма" (Zolgensma), применяемого для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Об этом сообщили в его разработчике, швейцарской фармацевтической компании Novartis. Подобная трагедия не единична, в Казахстане также умер ребенок после приема "Золгенсма".
По утверждению компании, причиной смерти детей стала острая печеночная недостаточность. Смерть детей наступила через несколько недель после введения препарата и через 1–10 дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов (гормоны, которые вводят для снижения воспаления),
Никаких данных об умерших детях компания не разглашает, сообщает Reuters.
"Золгенсма" самый дорогой лекарственный препарат в мире. Его стоимость превышает 2 миллиона долларов, одной дозы хватает для спасения жизни больного спинальной мышечной атрофией.
В России препарат зарегистрирован в декабре 2021 года, в гражданский оборот "Золгенсма" порступила в июне 2022 года. Уже пятеро детей получили лечение с помощью лекарства.
Однако главный генетик России Сергей Куцев заявлял, что препарат недостаточно изучен.